Передовая технология редактирования генома

Дата публикации: 25 сентября 2020

Сотрудники Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого, ПСПбГМУ им. Павлова, Университета ИТМО и Гамбургского университета усовершенствовали технологию редактирования генома. Целью работы ученых стало рассмотрение доставки к органам и тканям инструментов редактирования генома и сравнение своей разработки с имеющимися аналогами. Исследование описано в журнале Biomaterials.

Технология CRISPR/Cas9 работает по принципу «молекулярных ножниц», которые важно правильно доставить клеткам, способствующих развитию болезни. Комплекс связывается с нужным участком генома, в котором белок Cas9 разрезает ДНК. Клетка пытается устранить разрыв. Если в этот момент «представить» ей нужный генетического материал, клетка самостоятельно включит его в свою ДНК. Группа ученых разработала полимерный носитель, в который можно загружать несколько типов генетического материала, что важно для процесса редактирования генома. «Носитель доставляет генетический материал в органы, где есть необходимость модификации клеток для лечения заболевания. Происходит высвобождение генетического материала в эти клетки», – отмечает Александр Тимин, заведующий лабораторией микрокапсулирования и управляемой доставки биологически активных соединений СПбПУ. По его словам, из-за стремительного развития генной терапии возникает необходимость доставлять две молекулы РНК и ДНК в одном носителе.

Исследователи сравнили различные методы доставки материала. Они сделали анализ по показателям эффективности редактирования, доставки и токсичности носителя. Проведенные эксперименты показали, что собственная разработка имеет ряд преимуществ перед достижениями зарубежных коллег. «Разработанный носитель является высокоэффективным, низкотоксичным и обладает возможностью модификации поверхности различными направляющими лигандами. Кроме того, данная технология способна защищать генетический материал при попадании в организм от преждевременной деградации под воздействие различных биологических факторов так, чтобы сохранить все свойства и структуру генетического материала. Сейчас разработка находится на стадии доклинических испытаний и исследуется на лабораторных животных», – объяснил директор центра «RASA-Политех» Игорь Радченко.

В будущем ученые планируют протестировать разработанную технологию при заболевании ВИЧ.

Передовая технология редактирования генома

Поделиться: